10月20日消息，據(jù)媒體報道，渤?。˙iogen）公司生產(chǎn)的藥物托夫生注射液（Tofersen）在國內(nèi)獲批上市，該藥物專門用于治療SOD1基因突變的成人肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS），即漸凍癥。
10月17日，京東集團前副總裁蔡磊先生的團隊表達了深切的感激之情，對國家的快速審批引進及藥企的不懈努力表示高度認可。然而，他們也坦誠指出，盡管新藥托夫生的問世為部分患者帶來了福音，但它僅針對SOD1基因突變的漸凍癥患者，而這部分患者僅占整個漸凍癥群體的2%，意味著包括蔡磊先生在內(nèi)的絕大多數(shù)患者仍無法直接受益。
據(jù)團隊工作人員介紹，基因型漸凍癥患者僅占全部患者的約10%，剩余的90%則屬于散發(fā)型，蔡磊先生便是這龐大群體中的一員。
蔡磊先生的健康狀況近期成為公眾關(guān)注的焦點。自今年上半年起，他的身體狀況每況愈下。今年5月，一場看似普通的感冒竟將他送入ICU，凸顯出對于漸凍癥患者而言，即便是輕微感染也可能引發(fā)病情的急劇惡化。目前，蔡磊先生在日?；顒又幸研杷藚f(xié)助站立和行走，且言語、發(fā)聲、呼吸及吞咽等基本功能均顯著受限。
盡管個人面臨巨大挑戰(zhàn)，蔡磊先生及其團隊依然堅守初心，不遺余力地推動漸凍癥治療領(lǐng)域的進步。今年，他們已與多家科研機構(gòu)、制藥企業(yè)及醫(yī)療機構(gòu)攜手，共同構(gòu)建起漸凍癥藥物研發(fā)的聯(lián)合實驗室網(wǎng)絡(luò)，旨在加速新藥研發(fā)進程。
此外，蔡磊團隊還與華大集團、中國科學院超算中心等頂尖機構(gòu)合作，開展?jié)u凍癥患者基因庫的規(guī)?；ㄔO(shè)與分析工作，成功建立了涵蓋血液、腦脊液蛋白組學、代謝組學、毛發(fā)血液重金屬分析、誘導多能干細胞（iPSC）分化運動神經(jīng)元、ALS類器官等在內(nèi)的多元化科研樣本平臺，為深入探索漸凍癥發(fā)病機制及開發(fā)有效治療手段奠定了堅實基礎(chǔ)。
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