10月20日消息，據(jù)媒體報(bào)道，渤?。˙iogen）公司生產(chǎn)的藥物托夫生注射液（Tofersen）在國(guó)內(nèi)獲批上市，該藥物專門用于治療SOD1基因突變的成人肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS），即漸凍癥。
10月17日，京東集團(tuán)前副總裁蔡磊先生的團(tuán)隊(duì)表達(dá)了深切的感激之情，對(duì)國(guó)家的快速審批引進(jìn)及藥企的不懈努力表示高度認(rèn)可。然而，他們也坦誠(chéng)指出，盡管新藥托夫生的問(wèn)世為部分患者帶來(lái)了福音，但它僅針對(duì)SOD1基因突變的漸凍癥患者，而這部分患者僅占整個(gè)漸凍癥群體的2%，意味著包括蔡磊先生在內(nèi)的絕大多數(shù)患者仍無(wú)法直接受益。
據(jù)團(tuán)隊(duì)工作人員介紹，基因型漸凍癥患者僅占全部患者的約10%，剩余的90%則屬于散發(fā)型，蔡磊先生便是這龐大群體中的一員。
蔡磊先生的健康狀況近期成為公眾關(guān)注的焦點(diǎn)。自今年上半年起，他的身體狀況每況愈下。今年5月，一場(chǎng)看似普通的感冒竟將他送入ICU，凸顯出對(duì)于漸凍癥患者而言，即便是輕微感染也可能引發(fā)病情的急劇惡化。目前，蔡磊先生在日?；顒?dòng)中已需他人協(xié)助站立和行走，且言語(yǔ)、發(fā)聲、呼吸及吞咽等基本功能均顯著受限。
盡管個(gè)人面臨巨大挑戰(zhàn)，蔡磊先生及其團(tuán)隊(duì)依然堅(jiān)守初心，不遺余力地推動(dòng)漸凍癥治療領(lǐng)域的進(jìn)步。今年，他們已與多家科研機(jī)構(gòu)、制藥企業(yè)及醫(yī)療機(jī)構(gòu)攜手，共同構(gòu)建起漸凍癥藥物研發(fā)的聯(lián)合實(shí)驗(yàn)室網(wǎng)絡(luò)，旨在加速新藥研發(fā)進(jìn)程。
此外，蔡磊團(tuán)隊(duì)還與華大集團(tuán)、中國(guó)科學(xué)院超算中心等頂尖機(jī)構(gòu)合作，開展?jié)u凍癥患者基因庫(kù)的規(guī)?；ㄔO(shè)與分析工作，成功建立了涵蓋血液、腦脊液蛋白組學(xué)、代謝組學(xué)、毛發(fā)血液重金屬分析、誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）分化運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元、ALS類器官等在內(nèi)的多元化科研樣本平臺(tái)，為深入探索漸凍癥發(fā)病機(jī)制及開發(fā)有效治療手段奠定了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。
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